Rekombinantný faktor VIIa

Čo vieme o hemofílií:
Hemofília patrí medzi poruchy zrážania - koagulopátie. Výskyt hemofílie sa odhaduje v Európe v pomere 1 : 13 000 - 20 000 obyvateľov. Ide o dedičné krvácavé stavy, ktoré sú vyvolané: v prípade hemofílie A - nedostatkom faktora VIII, v prípade hemofílie B -nedostatkom faktora IX. Prvé príznaky sa objavujú veľmi skoro, pričom dochádza najčastejšie ku krvácaniu do kĺbov a k tvorbe podkožných a vnútrosvalových hematómov. Možné sú však aj iné lokalizácie. Menej časté, avšak o to vážnejšie sú prípady krvácania do CNS.

Asi u 10 - 20 % pacientov s hemofíliou sa zistila v plazme prítomnosť substancie, ktorá sa viaže so špecifickými protilátkami proti faktoru VIII, alebo proti faktoru IX, teda vzniká skupina pacientov s inhibítorom.

Terapia pacientov s inhibítorom je veľmi náročná. Väčšina takýchto pacientov sa diagnostikuje, až keď bežná substitučná liečba neprináša požadovaný výsledok. Efekt inhibítora je udávaný v Bethesda jednotkách (BU).

Firma Novo Nordisk A/S dodáva pre týchto pacientov s rizikom závažného, život ohrozujúceho krvácania rekombinantný faktor VIIa.

Tento účinkuje aktivovaním systému zrážania krvi v mieste krvácania u pacientov s prejavmi krvácania v dôsledku vzniku inhibítorov proti hemokoagulačnému faktoru VIII alebo IX.

V prípadoch ťažkého krvácania sa podáva v nemocnici. V prípadoch ľahkého a stredného krvácania sa môže  podávať doma, vždy pod kontrolou lekára špecializovaného na liečbu hemofílie. V domácej terapii by sa nemalo pokračovať, ak sa nemôže udržať krvácanie pod kontrolou viac ako 24 hodín. V tomto prípade je nevyhnutná nemocničná starostlivosť.